現代管理學中，有一個著名的“木桶原理”，即一只木桶的最大容量取決于組成木桶的最短那塊木板。把這一原理用于藥品監管科學研究，要求我們的關注點和注意力必須盯住短板、補齊短板。把短板補扎實，既是研究方法，也是研究目標。國家藥品監督管理局藥品審評中心從補短板入手，堅持問題導向和效果導向相統一，把承擔的首批藥品監管科學研究課題做得扎實有效，成果頗豐。

　　把短板補扎實，首先要勇于正視短板。短板之所以成為短板，原因是多方面的，情況錯綜復雜，有的由來已久、久攻不克，有的自己跟自己縱向比較已經是長板，但與主要發達國家和地區橫向比較卻仍是短板。有短板不可怕，不敢面對短板、不及時解決短板才可怕。近年來，國內外創新性生物治療技術進展迅速，美國、歐盟、日本等都建立或完善了相關的監管體系。藥審中心“細胞和基因治療產品技術評價與監管體系研究”課題組縱橫比較，重點是針對我國在監管和技術要求方面存在的空白開展研究，探索了在生產和供應鏈管理、非注冊臨床研究數據使用、上市后風險控制等方面的要求，及時研討提出相應的處理意見或形成技術指導文件，為提升我國在細胞與基因治療領域的監管水平補齊了短板，夯實了基礎。

　　把短板補扎實，是要務，也是急務。從辯證法的角度看，短板既是薄弱點，又是增長點；既意味著奮斗的不足，又昭示著努力的方向。監管科學哪些地方有短板，說明它是亟須解決的重點、難點、堵點，也正是研究的切入點、著力點、突破點。盡管目前全球已有多個納米藥物上市，但是納米藥物種類繁多、情況復雜，不同類型產品制備工藝的復雜程度、藥代特征和潛在安全性風險等差異較大，尚未形成完整的研究和評價體系?！笆皂蒲?，化鈍為利?！彼帉徶行摹凹{米類藥物安全性評價及治療控制研究”課題組探索不同類型納米類藥物的非臨床安全性評價及質量控制策略，基于科學性和可實操性，提出目前相對公認且具有實操性的要求，規范和指導納米藥物研究與評價，制定質量控制、非臨床安全性評價和藥代動力學方面技術指導原則，滿足納米藥物研發過程中安全性及質量穩定性的迫切需要，為國內新藥研究和監管提供支持。

　　把短板補扎實，既要注重補齊科學技術方面短板，又要注重補齊思想作風方面短板。藥審中心在監管科學課題研究過程中，大力弘揚理論聯系實際、實事求是的優良傳統和作風，及時總結經驗、查找問題，立足主業、聚焦監管，凝聚人心、協同攻關，使監管科學研究成為構建科學完善的審評審批體系的重要抓手。截至4月30日，藥審中心共批準細胞和基因治療產品開展臨床試驗71個（按受理號計）；依托藥品監管科學研究平臺，藥審中心制定技術指導原則17個，其中4個指導原則已發布，12個指導原則已完成對外公開征求意見。

　　把短板補扎實，需要用全球視野和戰略定力，確定正確的跟進和突破策略。一方面，要跟蹤全球科技發展方向，努力趕超，力爭縮小關鍵領域差距，形成比較優勢；另一方面，要堅持問題導向，通過創新突破我國藥品監管科學發展的瓶頸制約。藥審中心充分利用監管科學項目研究平臺和研究成果，積極參與相關領域的國際合作和行業標準協調工作。2019年11月，中國國家藥品監督管理局首次在國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）中提出了2項關于開展干細胞及基因治療產品國際標準協調的戰略建議書，并與ICH管委會成員和其他成員深入交換了意見。6月3日，在ICH的2021年第一次大會上，中國國家藥品監督管理局再次當選為ICH管理委員會成員，成為深度參與全球科技治理的又一里程碑。

　　事實證明，補短板、打基礎的過程就是提升自我的途徑、成就事業的階梯。把短板補得再扎實一些，把基礎打得再牢靠一些，日日為繼、久久為功，一定能積小勝為大勝，短板就會變成“加長板”，弱點就會成為“制高點”，從而一步一個腳印，不斷地接近藥品監管科學研究目標，直至最終實現夢想。

(責任編輯：宋佳薇)